キッズウェル・バイオ

(1) 事業環境 　医薬品産業の成長を支える新薬創出は、従来の化学合成による低分子医薬品を中心とした医薬品開発から、抗体医薬品等のバイオ医薬品、更には細胞治療製品・遺伝子治療製品等も含む幅広い創薬モダリティにおける医薬品開発へと大きく移行しています。

こうした技術革新により、従来治療が困難であった疾患に対する新規治療薬の開発が進展し、グローバル医薬品市場における売上上位の半数以上をバイオ医薬品等が占めるようになりました。

また、創薬モダリティの高度化・多様化に伴い、現在では新薬創出の80％をバイオベンチャーが担う等、バイオベンチャーの重要性は世界的に増しております。一方で、技術の高度化や医薬品開発の複雑化等に伴い、研究開発期間の長期化や開発費・製造費の増加が進んでおります。

この結果、新規に収載される医薬品の薬価は相対的に高水準となる傾向があり、医薬費全体の増加を招いております。

このような医薬費増加への対応策として、日本を含む多くの国々においては、新規（先発）低分子医薬品の特許期間・再審査期間の満了後に後発品であるジェネリック医薬品の使用が推奨され、既に多くの先発医薬品からジェネリック医薬品への置き換えが進んでいます。

また、新規（先行）バイオ医薬品の後続品であるバイオ後続品（バイオシミラー）についても、同様の理由で普及が期待される中、今後特許期間・再審査期間の満了を迎える先行バイオ医薬品が増加することから、バイオシミラーの開発・拡充が進み、その活用が今後更に浸透していくものと考えられます。

新規モダリティである細胞治療製品・遺伝子治療製品等の再生医療等製品については、アンメットメディカルニーズの高い疾患領域を中心に実用化に向けた研究開発が進展しており、日本においても制度面での整備や承認事例の蓄積が進んでいます。

これらの製品は高い治療効果が期待される一方で、研究開発、製造、供給体制の構築において品質の均一性確保や製造プロセスの高度な管理、流通・保管に関する複雑な要件への対応等の課題を有しており、実用化および安定的な供給にあたっては高度に専門的な知識・技術力や開発体制が求められています。

このように、今後の医薬品産業においては、医薬費抑制と新規創薬モダリティによる革新的な治療薬の実用化の両面での対応が求められる中、当社が推進するバイオシミラーおよび細胞治療事業の重要性は一層高まるものと考えられます。

(2) 当社グループの事業モデル 　当社グループは、バイオシミラーの開発および開発品上市後の原薬・製剤（以下、「バイオシミラー原薬等」）の供給を行う「バイオシミラー事業」、当社100%子会社の株式会社S-Quatre（エスカトル。

以下、「S-Quatre」）が独自に開発した乳歯歯髄幹細胞（以下、「SQ-SHED」※）を活用した細胞治療製品（再生医療等製品）の実用化を目指す「細胞治療事業（再生医療）」の２事業に取り組んでおります。

※SHED（シェド）はStem cells from Human Exfoliated Deciduous teethの略 　なお、当社グループは、以下の２点を特長とした事業活動を行っております。

①　ハイブリッド事業体制 　当社グループは、バイオシミラー事業と細胞治療事業（再生医療）の組み合わせによるハイブリッド事業体制を採用しています。

バイオシミラー事業では、2012年以降、パートナー製薬企業との連携により４製品を上市しており、バイオシミラー原薬等の供給を通じて持続的な収益を確保しております。

バイオシミラーの開発は、先行バイオ医薬品と同等の品質、安全性および有効性を有する医薬品を開発するものであり、革新的技術への依存度が相対的に低いことから、一定の予見性をもって開発を進めることが可能です。このため、限られた経営資源の下でも効率的かつ確実性の高い開発が可能な事業特性を有しております。

当社は、今後も新規バイオシミラーの開発を継続的に推進し、更なる収益基盤の強化を図ってまいります。

一方で、2019年に本格的に参入した細胞治療事業（再生医療）では、従来の医薬品では治療が困難な疾患に対して革新的な細胞治療製品を創出することを目的としており、技術的な不確実性等による開発リスクは大きいものの、将来的には高い収益成長が期待される事業です。

この両事業を組み合わせたハイブリッド事業体制においては、バイオシミラー事業において生み出される持続的な収益と長年の取り組みを通じて蓄積したバイオ医薬品の研究開発ノウハウ・知見・経験等（以下、「ノウハウ等」）を、高い成長性が期待される細胞治療事業の研究開発に再投資・活用することで、事業間シナジーを最大化し、「安定と成長の両立」を目指しています。

なお、「安定と成長の両立」の実現に向けては、事業の進捗に応じて、柔軟かつ迅速に財務的健全性と成長性のバランスを再調整することが求められ、パートナー企業や外部機関との連携強化、各事業の特性に応じた多様な資金調達手段の活用、研究開発品の優先順位付けの見直し等にも継続的に取り組んでいます。

②　バーチャル型研究開発およびプロジェクトマネジメント 　医薬品の開発には、薬効・薬理研究、製造プロセス開発、GMP製造、臨床開発等、多岐にわたる高度に専門的な知見と最新鋭の設備が必要とされるため、すべての工程を自社単独で遂行することは困難です。

このため当社グループは、バイオシミラーおよび細胞治療事業において、アカデミア、開発・製造受託機関（CDMO）、製薬企業等との連携による「バーチャル型」の研究開発体制を構築しています。

バイオシミラー事業では、これまでの豊富な開発経験を通じて蓄積した高度な開発ノウハウ・知見等に裏打ちされたプロジェクトマネジメント力を基盤として、パートナー企業や外部機関との連携の下、複数の開発プロジェクトを継続的に推進しております。

開発早期から外部機関を組み込んだ体制を構築することで、開発から製造に至る各開発工程を効率的に統合し、限られた経営資源の下でも、新規バイオシミラーの継続的な開発と上市後のバイオシミラー原薬等の製造・供給を両立しております。これにより、事業単独での継続的な営業黒字の確保と更なる収益成長を実現していきます。

細胞治療事業においては、革新的治療法の創出を目指し、自社独自の発明技術を中核としつつ、外部機関との連携を通じて最先端の知見や技術を積極的に取り入れ、高い専門性の確保と柔軟な研究開発体制を構築しています。

このように、当社グループ主導でプロジェクトごとに最適な研究開発体制を構築することで、研究開発力の強化とスピードの向上を実現し、複数の研究開発プロジェクトを同時並行で推進可能な柔軟性と効率性を確保しています。

結果として、開発リスクの分散と経営資源の最適配分を図り、ハイブリッド事業体制で目指す「安定と成長の両立」の実現に寄与しています。

(3) 開発の流れ、収益モデルおよび開発品目の選定方針 ①　バイオシミラー事業 　バイオシミラーの開発は、CDMO等との連携による産生細胞株の構築、またはCDMO等にて構築済の細胞株を導入することから開始され、続いて原薬製造プロセスの開発・最適化が進められます。

バイオ医薬品の原薬製造は、化学合成による低分子医薬品と比べて工程が極めて複雑です。

加えて、バイオシミラー原薬の製造プロセス開発においては、先行バイオ医薬品と同等の品質（物性、工程由来不純物、活性等）を保持するだけでなく、薬価が先行品の70％という現行制度上、より安価な原薬製造を実現するため、高い生産性を達成する必要があります。

また、承認取得後の上市および安定供給に向けては、商用生産において製造プロセスの安定性や品質の一貫性を確保することが重要となります。加えて、先行バイオ医薬品メーカーによる特許権侵害訴訟等のリスクを避けるために、先行特許に抵触しない開発設計・計画も求められます。

このような多面的な要件を全て満たすためには、バイオシミラー開発の各段階における精緻な検討と状況に応じた柔軟な調整が必要であり、豊富な開発経験を通じて蓄積した高度な開発ノウハウ・知見等に裏打ちされたプロジェクトマネジメント力と課題解決力が求められます。

また、迅速かつ確実な開発の推進と上市後の事業価値最大化に向けては、上記以外のプロセス、すなわち臨床開発や製造販売承認申請等の重要な役割を担うパートナー製薬企業との早期連携が開発成功の鍵となります。

このため、当社では産生細胞株の構築・導入等の開発初期段階からパートナー製薬企業候補と協議を開始し、上市後の安定供給までを見据えた連携体制の構築を進めています。

これにより、バイオシミラー原薬製造プロセス開発後速やかにパートナー製薬企業と連携して、製剤プロセス開発、非臨床試験、臨床開発へ移行することが可能です。なお、臨床開発では、当社がCDMOに製造委託した原薬等をパートナー製薬企業に提供します。

また、臨床試験後の製造販売承認申請に際しては、製造・品質に関する申請資料の整備や、独立行政法人 医薬品医療機器総合機構（PMDA）からの照会対応について、当社の専門的知見等を活かし技術支援を行っています。

なお、上市後は、パートナー製薬企業への安定的な原薬等の供給を通じて、当該バイオシミラーの持続的な供給に貢献しています。

現在の事業モデルにおけるバイオシミラー事業の収益構造は、臨床試験開始、製造販売承認の申請、上市等、各開発段階における進捗に応じた開発マイルストンペイメントによる一時金収益と、バイオシミラー原薬等をパートナー製薬企業に供給することによる販売収益の二本柱で構成されています。

また、契約の内容によっては、パートナー製薬企業の販売実績に応じたロイヤリティ収益を得る場合もあります。なお、これらの収益の一部は、バイオシミラー原薬等の製造運転資金として、また、更なる成長のための新規バイオシミラー開発や細胞治療事業における研究開発にも活用されます。

図表１　開発の流れと収益モデル（バイオシミラー事業） （注）開発開始から上市に至るまでの一般的なバイオシミラーの開発所要年数は約７～８年であります。

図表２　事業系統図（バイオシミラー事業） 　なお、バイオシミラーの事業化においては、上市時期・順番が市場シェアに大きく影響することから、先行的な市場参入を重視した開発戦略・計画を立てております。

また、開発対象品の選定にあたっては、先行バイオ医薬品の市場規模および競合となるバイオシミラーの開発状況が採算性に与える影響等を踏まえ、これらの要素を総合的に勘案しております。

なお、市場規模については、先行品の薬価を基に推定される当該バイオシミラーの薬価、処方量、およびバイオシミラーへの置換率等の要素を掛け合わせて推計しております。

更に、この推計市場規模に当社開発品の想定シェア、原価率等を加味することで当社の売上および利益を予測し、想定される開発費等を踏まえた正味現在価値を評価した上で、最終的な開発判断を行っております。

②　細胞治療事業（再生医療） 　細胞治療事業の研究開発においては、SHEDに関するサイエンスの探求と製造技術の構築が最も重要な要素です。

当社グループはS-Quatreにおける独自研究を基軸としつつ、アカデミアやパートナー製薬企業等との共同研究も並行して進めるとともに、研究の加速や研究データの信頼性・再現性の確保を目的に、試験受託機関を活用しております。

こうした基礎研究活動を通じて得られた科学的エビデンスに基づき、SQ-SHEDを活用した細胞治療製品等の対象疾患を選定し、有効性と安全性に関する非臨床試験を進めています。

臨床開発入りに向けては、当社グループ内において構築したSQ-SHED製造技術を提携CDMOへ技術移管した上で、細胞治療製品に特有の品質管理上および製造上の課題を踏まえ、当該CDMOと連携して製造プロセス開発を推進しております。

また、海外市場における臨床開発も視野に入れ、各国の規制要件を踏まえた開発戦略の検討を行っております。なお、細胞治療事業においては、自社開発品の競争優位性を確保する観点から、知的財産戦略も極めて重要です。

当社グループは、基礎研究および製造プロセス開発から得られた成果に加え、他社特許の調査結果を踏まえ、重要技術領域を中心に特許ポートフォリオの構築を推進しております 　また、臨床開発段階以降は、原則としてパートナー製薬企業との協働を方針とし、当該パートナーの主導の下で開発を推進いたします。

臨床試験において安全性及び有効性が確認された後は、厚生労働省に対して再生医療等製品等の製造販売承認の申請を行います。当社グループはCDMOへの委託を通じて治験製品を製造し、これをパートナー製薬企業に有償で提供するほか、製造・品質に関する治験申請ならびに承認申請資料の作成支援も行います。

更に上市後においても、原薬となる細胞等の供給、もしくはその製造プロセスのライセンス提供を通じて、安定供給を支える役割を担います。

細胞治療事業の収益としては、パートナー製薬企業との提携時に得られる契約一時金収益と、臨床試験開始や製造販売承認の申請、上市等、各開発段階における進捗に応じた開発マイルストンペイメントによる一時金収益、更には、開発段階および上市後において、細胞治療製品等の原料となるSQ-SHED等をパートナー製薬企業に供給することによって得られる販売収益があります。

また、契約内容によっては、開発段階において、当社グループのノウハウ等をパートナー製薬企業に提供することで得られる役務収益や、パートナー製薬企業の販売実績に応じたロイヤリティ収益を得る場合もあります。

図表３　開発の流れと収益モデル（細胞治療事業） 図表４　事業系統図（細胞治療事業） 　なお、細胞治療事業の対象疾患の選定に際しては、その科学的妥当性が最も重要であるものの、治療ニーズ、市場規模、収益性、競合状況等も重要な要素です。

更に、研究開発の進捗や規制等含む外部環境の変化を捉え、対象疾患の優先順位の見直しや、場合によっては開発中止の判断を行う等、開発パイプラインの最適化に努めています。

(4) 主力上市品・開発品 ①　バイオシミラー事業 ・フィルグラスチムバイオシミラー（開発番号：GBS-001、対象疾患領域：がん） 　フィルグラスチムは、白血球の一種である好中球の分化・増殖促進、および骨髄からの好中球放出促進や好中球機能の亢進を目的とした製品です。

当社は、2007年10月より富士製薬工業株式会社（以下、「富士製薬」）と共同で当該バイオシミラーの開発を推進し、2012年11月に富士製薬と持田製薬株式会社（以下、「持田製薬」）が国内での製造販売承認を取得し、2013年５月に上市されました。

現在、当社は富士製薬に当該バイオシミラー原薬等を提供しており、富士製薬が販売を行っております。当社のフィルグラスチムバイオシミラーの産生細胞株は韓国のDong-ASTCo.,Ltd.（旧東亜製薬㈱）から導入しており、同社にはロイヤリティを支払っております。

なお、他社によるバイオシミラーを含めて、先行品からの置き換え率は80%を超えています。・ダルベポエチンアルファバイオシミラー（開発番号：GBS-011、対象疾患領域：腎疾患） 　ダルべポエチンアルファは、腎性貧血治療薬であるエポエチンアルファの効果の持続性を高めた製品です。

当社は、2014年１月より日本市場に向けて株式会社三和化学研究所（以下、「三和化学」）と当該バイオシミラーの共同開発を開始し、2019年９月に三和化学が国内での製造販売承認を取得し、2019年11月に上市されました。

以後、製造販売については三和化学が単独で行い、当社は販売売上に応じた利益の分配を受けております。なお、他社によるバイオシミラー等を含めて、先行品からの置き換え率は80％を超えています。

・ラニビズマブバイオシミラー（開発番号：GBS-007、対象疾患領域：眼疾患） 　ラニビズマブは、世界的な高齢化社会の進展や生活習慣の変化に伴い患者数が増加している黄斑変性症等の眼疾患に対する治療を目的とした製品です。

当社は、2015年11月より千寿製薬株式会社（以下、「千寿製薬」）と共同で開発を推進し、2021年９月には同社が厚生労働省より国内での製造販売承認を取得、同12月に上市されました。現在、当社は千寿製薬に当該バイオシミラー原料等を提供しており、千寿製薬が販売を行っております。

販売開始後には当初想定を大幅に上回る受注があり、2023年９月には適応症の追加も承認されております。2025年度においても売上は堅調に推移しており、当該バイオシミラーは当社バイオシミラー事業における主力製品の一つとなっています。

こうした環境を踏まえ、当社は、千寿製薬および開発・製造受託機関（CDMO）と連携し、安定供給体制の維持・強化および収益の確保に取り組んでおります。

一方で、ラニビズマブと同じ作用機序を持つ製品において、先行品と原薬・製剤が同一であるバイオAG（オーソライズド・ジェネリック）やバイオシミラーが登場する等、競合環境の変化も見られることから、将来における需要動向については、引き続き慎重に精査していく必要があると認識しています。

・ペグフィルグラスチムバイオシミラー（開発番号：GBS-010、対象疾患領域：がん） 　ペグフィルグラスチムは、がん化学療法に伴う発熱性好中球減少の抑制を目的とした次世代型フィルグラスチム（ペグフィルグラスチム）製品です。

本製剤は、フィルグラスチムにPEG（ポリエチレングリコール）を修飾することで投与回数を減らし、効果の持続性を向上させた高付加価値製剤です。当社は、2016年12月より持田製薬と共同で当該バイオシミラーの開発を推進し、2023年９月に同社が国内での製造販売承認を取得、同11月に上市されました。

現在、当社は持田製薬に当該バイオシミラー原薬等を提供しており、持田製薬およびニプロ株式会社（以下、「ニプロ」）が販売を行っております。販売開始後から現在において想定を上回る受注があり、今後も更なる需要拡大が見込まれております。

これに対応するため、安定供給体制の強化および収益性の一層の向上を図り、引き続き持田製薬およびCDMO等と連携しながら、供給量の拡大や原価低減策に取り組んでまいります。

・新規バイオシミラー製品の開発等に向けた取り組み 　医療財政逼迫や高額な医薬品への患者アクセスの課題がある中で、日本においてもバイオシミラーの社会的な需要がますます高まっています。

こうした環境において、当社は持続可能な医療体制の構築に貢献することを目指し、新規バイオシミラーの開発を積極的に推進しております。

2024年６月には、抗体医薬品の開発に強みを持つカイオム・バイオサイエンス株式会社（以下、「カイオム」）との間でバイオシミラー開発に関する業務提携契約を締結し、2025年５月には、カイオム、Mycenax Biotech Inc.（以下、「MBI」）との間で、新規バイオシミラー開発に関するMaster Service Agreementを締結しました。

また、同10月には、アルフレッサ ホールディングス、当社ならびにカイオムの３社で、今後の新規バイオシミラー共同開発に関する基本合意書等を締結し、現在は複数バイオシミラーの細胞株構築が順調に進捗しております 　更に、2025年５月に厚生労働省「医療施設等施設整備費補助金（バイオ後続品国内製造施設整備支援事業）」において、アルフレッサ ホールディングス、当社ならびにカイオムの３社が助成事業者として採択され、同年11月に、この３社に当該支援事業の重要関係者であるMBIを加えた４社にて締結した契約に基づき「Alfenax Biologics株式会社（アルフェナックス バイオロジクス）」を設立、アルフレッサ ホールディングスの子会社であるアルフレッサ ファインケミカル株式会社の敷地内において製造施設の建設を開始しています。

これにより、各社の強みを活かしながら製造施設整備を着実に推進し、将来の安定的な供給体制の確立につなげてまいります。

②　細胞治療事業（再生医療） ・開発番号：GCT-103（対象疾患：脳性麻痺） 　脳性麻痺は、出産前後の周産期において酸素欠乏や感染症等が原因となって脳が損傷を受けた結果、成長の過程で運動障害等の症状が現れる疾患です。出産直後の急性期には症状が明確でないことが多く、将来的な症状の予測も困難です。

しかしながら、急性期を過ぎて病状が固定した後の遠隔期（慢性期）からでは治療は難しいと一般的に考えられており、有効な治療法が求められているにも関わらず、その開発はほとんど行われてきませんでした。

S-Quatreはこの遠隔期に対する治療法開発に取り組んでおり、国立大学法人東海国立大学機構 名古屋大学（以下、「名古屋大学」）医学部附属病院小児科と共同で、2023年６月より自家SQ-SHED（患者自身の細胞）の臨床研究を開始しました。

その後、2025年６月には最終３例目の患児様への投与が完了し、同10月には全３症例について独立安全性評価委員会による審議が行われ「投与後４週までの安全性に問題なし」との評価を受けました。

加えて、同11月には、全３症例の投与後12週間までのデータに基づく有効性評価を含む中間解析結果をまとめた論文（プレプリント※）にて、投与後の安全性・忍容性が確認されたことに加え、運動機能（主に日常生活における大きな動作、手足の曲げにくさや伸ばしにくさ等の筋緊張）の大きな改善が認められたことが報告されました。

なお、１例目、２例目の患児様の安全性・有効性に関する最終評価（52週）は既に完了しており、３例目の患児様については2026年５月末に最終観察が完了しています。今後、観察完了後の評価を経た上で、本臨床研究の最終解析結果が、2026年内に名古屋大学より公開される見込みです。

また、2026年１月には、名古屋大学との共同研究論文が国際的トップ学術誌に掲載されました。本研究は、脳性麻痺モデル動物に対して慢性期からの治療介入で効果を示した世界初の事例であり、そのメカニズムの一端を明らかにしたものであります。

この成果は、上述の脳性麻痺を対象とする臨床研究の中間解析結果を支持する基礎的知見であり、今後のSQ-SHEDの臨床開発推進における科学的根拠として、その妥当性を支えるものです。※プレプリントとは、研究成果についてより早く、広く専門家の評価を受けるため、学術雑誌による査読に先行して公開される原稿です。

査読を経て、内容に修正・変更が加えられる可能性があります。

・小児脳性麻痺（遠隔期）治療の国内治験申請に向けた進捗 　脳性麻痺の同種（他家）SQ-SHED（当社開発コード：GCT-103）については、2025年３月に持田製薬株式会社（以下、「持田製薬」）と締結した共同事業化契約に基づき、持田製薬が治験等を、S-Quatreが製造等を主な役割とし、治験入りに向けた準備を推進しております。

現在、治験製品製造については試製造を経て、医薬品の品質と安全性を確保するための国際的な製造基準（GMP）に則した本製造の準備を進める等、国内での治験開始に向けて着々と準備を進めております。

・脳性麻痺の海外における臨床開発の進捗 　当社グループは、主に米国における同種SQ-SHEDの臨床開発加速を目的として、ヘルスケア分野に特化した戦略・財務アドバイザリーサービス等をグローバルに展開するTreehill Partners, LLC（以下、「Treehill」）と、米国に新会社を共同設立することで基本合意し、2026年２月に発表いたしました。

この新会社では、当社グループとTreehillがそれぞれの強みを活かして、SQ-SHEDの米国での臨床開発を推進します。海外治験に向けては、既にS-Quatreが単独で準備を進めており、2025年10月に米国FDA（食品医薬品局）とPre-IND Meeting（治験計画事前相談）を実施いたしました。

その結果、FDAより脳性麻痺を対象とした同種SQ-SHEDの企業治験計画について合意と助言を取得し、それらの合意と助言に基づき今後の治験許可申請（IND申請）に向けた準備を現在Treehillと共に推進しております。

・開発番号：GCT-102（対象疾患：腸管神経節細胞僅少症） 　腸管神経節細胞僅少症は、腸管の蠕動運動を制御する神経細胞の不足により腸閉塞症状を示す難病で、治療法が確立されていません。

SQ-SHEDは腸管神経節細胞と同じ神経堤由来の細胞であるため、投与されたSQ-SHEDが不足している腸管神経節細胞を補う働きをすることにより、腸管蠕動運動を回復させる可能性が期待されています。

本疾患の研究開発については、国立研究開発法人 日本医療研究開発機構（AMED）の「令和８年度 成育疾患克服等総合研究事業」に九州大学と共同で応募し、2026年３月に採択されました。

本研究では、腸管神経節細胞僅少症の患者様に対し、自家（患者様自身の細胞）SQ-SHEDを投与し、その安全性および有効性を検討します。S-Quatreは本研究において、SHEDの製造および品質管理を担うとともに、これまでに蓄積してきた細胞製造および臨床開発に関連する知見を提供します。

・SQ-SHED製造プロセス開発 　商用製造を見据えた次世代大量培養技術に関しては、世界的な培養機器メーカーである米国のCorning Life Sciencesの協力の下、SQ-SHEDの特性に最適化された独自の製造プロセスを開発いたしました。

この製造プロセスにおいては、培地を還流させる多層構造により、細胞に対して低ストレスかつ均一な環境での大面積培養を可能にし、従来の多層フラスコで培養した細胞との同等性を保ちながら、大量製造とコスト低減を目指しています。

更に現在、後期臨床試験および商用製造の製造プロセス確立を目的に、CDMO事業を展開するニプロ株式会社との共同開発契約に基づき、開発を順調に進めております。